速度换挡为调结构促改革留出空间

因此，速度换在非人灵长类中建立自闭症模型对脑科学与脑疾病的研究非常重要。

减表行动进一步加强国家科技计划项目有关数据与科技统计工作的统筹，挡为调减少基层填报工作量。督查推动项目承担单位针对实验设备依赖程度低和实验材料耗费少的基础研究、结构促软件开发和软科学研究等智力密集型项目，结构促建立健全与之相匹配的劳务费和间接经费使用管理办法。

一、改革留总体要求 以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，改革留发挥改革统领全局作用，加快转变政府职能，围绕推动改革落地见效，坚持减负与激励相结合，巩固成果与拓展深化相结合，坚持聚焦突出问题、自我革命，坚持解剖麻雀、集中治理，坚持小切口、大成效，注重流程再造、制度创新，注重部门协同、破除深层次障碍，注重权责一致、完善监督体系，注重上下联动、发挥基层单位积极性。在继续坚持和巩固前期工作成果的基础上，出空间根据新形势要求拓展内容、调整聚焦、加大工作力度。信息共享行动在国家科技管理信息系统已开放信息基础上，速度换进一步拓展开放内容和对象范围，速度换在确保科技安全前提下，逐步向科研管理各相关主体分权限开放。挡为调1.成果转化尽责担当行动。结构促专项行动进展和成效及时报送国务院和中央改革办。

检查瘦身行动持续巩固完善科研项目监督检查工作统筹机制，改革留建立统一的年度监督检查计划，改革留采取飞行检查工作方式，强化科技计划监督检查结果的信息共享互认。科技部、出空间财政部、教育部、中科院按原行动分工继续推进，卫生健康委结合职能参与，2020年12月底前，推动已有成果制度化。工具箱里的工具永远是越全越好，速度换这样某一个特定的工具才能做特定的事情。

所以，挡为调科学家又设法通过辐射、化学诱变等各种方法盲目地创造各种各样的突变体，找到想要的那个突变体无异于大海捞针。其实转基因是安育种是安全的，结构促但大众需要一段时间来接受它。所以，改革留希望国家能尽快在基因编辑植物的监管方面出台基于科学的法规，促进我们国家在产业化方面向前迈进。这是非常重要的一步，出空间因为先前有相关系统在原核细胞工作的非常完美，但在真核细胞中不工作。

以植物为例，和传统育种技术相比，它的优势非常明显。但无论如何，Charpentier、Doudna都肯定是其中的两位。

另外一种组合也可以是Charpentier、Doudna加上玛丽亚贾辛（Maria Jasin），她首先证明DNA双链断裂可以增加基因编辑效率，去年她获得了邵逸夫生命科学与医学奖。在接受《中国科学报》记者采访时，高彩霞表示，自诞生之日起，大家都期待着它能获奖，这是众望所归的事情，是早晚的事情。得知她们获奖，我非常兴奋，因为我们都在使用这个工具，或者是在进一步改善这个工具。但也有一些人会认为，如果加入张锋，也应该加立陶宛的Virginijus Siksnys，那么，就会变成4个人。

我一直认为可能会是三位科学家获得这一奖项Charpentier、Doudna加张锋。通过基因组编辑不需要成千上万的突变体，而是定向地产生想要的突变体，大大节省了时间和工作量所以我认为，表彰她们是因为最核心的概念性工作，我完全可以理解这个诺奖的选择的。2013年1月，麻省理工学院教授张锋和哈佛大学医学院教授乔治彻奇（George Church）同时证明CRISPR-Cas9可以编辑哺乳动物细胞基因。

高彩霞：开会经常碰到，看到获奖消息后，第一时间我就准备给她们写Email祝贺。它的准确性和高效性深刻改变了基础研究。

高彩霞：也许在中国没有那么明显，但很多其他国家的男性和女性科学家，尤其到了PI（首席研究员）或者教授这个位置，比例非常不协调。她们两位的工作很重要，针对CRISPR系统里面的一个代表系统，能够把所有必要的功能元件纯化出来，在体外第一次证明针对特定DNA分子的靶向切割化学反应。

就像当年获得诺贝尔奖化学奖的聚合酶链式反应（PCR），这种技术一问世，就立刻引起了分子生物学研究的一场革命，不用它就无法扩增DNA。今年的诺贝尔物理学奖也有一位优秀的女性研究人员。此外还应该加强基因编辑体系的深化和优化，国内好几个小组都在做，在国际上很有影响力。专家解读： 上海交通大学系统生物医学研究院常务副院长韩泽广 西湖大学讲席教授、中科院广州生物医药与健康研究院客座研究员裴端卿 中科院动物所基因工程技术研究组组长王皓毅 中科院遗传与发育生物学研究所研究员高彩霞 中科院神经科学研究所研究员仇子龙 华东师范大学教授吴宇轩 《中国科学报》：CRISPR/Cas9基因剪刀技术的意义是什么？为什么8年就拿下诺奖？ 高彩霞：它最大的意义在于对 DNA序列进行非常精准的编辑，用打靶来作比喻，通过它可以指哪儿打哪儿。CRISPR也一样，现在只要研究基因功能的，基本都要用到CRISPR，它太好用了。这两个患者经过一个多月的治疗后出院，已经脱离输血，血红蛋白恢复至正常人水平。

与Emmanuelle Charpentier共同发现Cas9 的切割作用和crRNA 的定位作用，并将crRNA与tracrRNA可以融合成单链引导RNA（sgRNA）。《中国科学报》：这是女性科学家第六次获得诺贝尔化学奖，您如何看待女性科学家的科研优势？ 韩泽广：科学研究不存在性别歧视。

2015年12月，在首届国际人类基因组编辑峰会上，对这一伦理问题进行了比较激烈而富有成效的讨论和研究，同时在相关的科学杂志发表了他们的呼吁，让大家重视技术以及伦理问题和社会各界认识与共识等话题。论功劳，张锋只能算并列第三。

如果能最广泛为人类社会提供有益的解决方案，那么必须通过伦理讨论以及相关监管机制来得到共识和认可。和以前的技术相比，它简单、易学、廉价，大大地降低了入门门槛，更重要的是它的打靶效率也更高，可以同时对多个靶点进行靶向的编辑和修饰。

必须要把这两个重要的概念说的非常清楚：一个是可遗传还是不可遗传，一个是治疗还是增强。相关专题：2020年诺贝尔奖。现在，中美的科研团队已经从疗效和安全性上证明了基于CRISPR的基因编辑疗法可以成为一种针对地中海贫血和镰刀型贫血症的新一代临床治疗策略。2018年，他们开始启动首个通过基因编辑治疗血液类疾病的临床试验，使用的是我和哈佛医学院导师Daniel Bauer共同开发的治疗策略。

王皓毅：任何一个重要的科学问题或技术的突破，往往都不是一两个人的贡献，包括CRISPR这个领域其实是很多人很多年的持续研究。因为从此，人类改写生命，真的可以像编程一样简单。

下一步应该在基本机理的研究加深一些，尤其在生化机理上应该寻求一些基础研究突破。而且，如果诺奖要颁给张锋，就得同时颁给乔治彻奇，这是不符合诺奖颁发规则的。

包括昨天的诺贝尔物理学奖获得者也有一位女科学家。高彩霞：张锋的专利在美国占领先机，但在欧洲，Doudna率先获得了相关专利。

相比Doudna，跟Charpentier联系较少，她话不是很多，但是你能感觉到她是一位非常好的科学家，她开会之余一直和大家讨论。但我认为张锋在这个过程中作出了伟大的贡献，他现在做了很多利用Crispr来开发检测手段的工作，即便不是基因编辑，后续很多工作做得好也是有机会获诺奖的。我回国后，和上海邦耀生物和中南大学湘雅医院合作，率先完成了通过基因编辑治疗两例0/0重型地中海贫血患者的科研性临床试验。她本身是做RNA生物学的，对事物的把握很敏锐，她在很短时间能捕捉到CRISPR/Cas9基因剪刀技术机理和运用，就能看到她的潜质和能力。

Doudna特别干练，也非常漂亮，她个子很高很苗条，也特别专业，每次做完报告交流的时候，她都会给你很高的评价。地中海贫血和镰刀状贫血是全世界最高发的单基因遗传病，但除了异体造血干细胞移植，没有有效根治策略，但是异体造血干细胞的配型又很困难。

有了CRISPR，旧日王谢堂前燕终于飞入了寻常百姓家了。治疗，就是说在普遍的医学界和科学界认为是，由于基因缺陷导致的疾病，在这种情况下，我恢复这个正常的基因型，或者通过基因的回补来治疗这个疾病，是一种治疗。

所以说，这两个重要的分类都会影响你的伦理判断。例如，如果把肿瘤免疫和基因编辑技术结合，理论上可以通过基因编辑技术改造免疫细胞，以提高其肿瘤杀伤效果，所以，CRISPR在各类疾病治疗中的潜力不可估量。